ACE-031 (ACVR2B)

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Beschreibung

ACE-031 Beschreibung

Der konstruierte Köderrezeptor ACE-031 ist eine synthetische Version des Transmembranproteinrezeptors ACVR2B (Aktivinrezeptor Typ IIB). ACE-031 ist ein starker Myostatin-Inhibitor: Es bindet mit hoher Affinität an Myostatin (GDF-8) und verhindert so die Bindung von Myostatin und aktiviert seinen natürlichen ACVR2B-Rezeptor und unterdrückt das Muskelwachstum (verhindert, dass Myostatin das muskelwachstumsbegrenzende Signal liefert). Auf diese Weise hilft ACE-031 maßgeblich beim Aufbau und Erhalt der Muskulatur. Aufgrund dieser Eigenschaft und Fähigkeit kann ACE-031 bei Patienten mit einem Symptom neuromuskulärer Erkrankungen (Muskelschwäche und -verschlechterung) helfen.

Myostatin (GDF-8)

Myostatin (GDF-8) ist ein Myokin, das von Myozyten freigesetzt wird, es ist ein Mitglied der TGF-Beta-Proteinfamilie. Myostatin (GDF-8) wirkt auf die autokrine Funktion der Muskelzellen, um das Wachstum und die Differenzierung von Muskelzellen zu hemmen. Beim Menschen wird es vom MSTN-Gen kodiert, und das MSTN-Gen befindet sich auf dem langen (q) Arm von Chromosom 2 an Position 32.2. Humanes Myostatin mit einem Gesamtmolekulargewicht von 25,0 kDa besteht aus 2 identischen Untereinheiten, die jeweils aus 109 Aminosäureresten bestehen.

ACE-031-Geschichte

ACE-031 wird von Acceleron Pharma zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt. Sie begannen im September 2008 in Kanada mit klinischen Phase-I-Studien zu ACE-031, an denen 48 Patienten teilnahmen. Diese Studie wurde im Juli 2009 abgeschlossen. Im Jahr 2010 erhielt ACE-031 dann von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Status zur Behandlung der DMD-Erkrankung. Klinische Studien der Phase II wurden im April 2010 mit 24 beteiligten Patienten begonnen. Am Ende wurde die klinische Entwicklung von ACE-031 jedoch im Februar 2011 plötzlich beendet und nicht weitergeführt.

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine tödliche genetische Störung, die durch eine allmähliche Schwächung der Muskelkraft und -funktionen aufgrund genetischer Mutationen gekennzeichnet ist. Dies führt zu einer Verschlechterung der Skelettmuskulatur und führt zu nicht funktionsfähigen Narben und Fettgewebe. Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie erleben einen unaufhaltsamen Rückgang der Muskelkraft, der ihre Fähigkeit zum Atmen, Gehen und selbstständigen Leben beeinträchtigt. Diese obskure Krankheit betrifft Jungen und tritt bei 1 von 3.500 männlichen Geburten auf. Schätzungen zufolge gibt es allein in den USA mehr als 100 000 Patienten.

Durchgeführte klinische Studien und ACE-031-Ergebnisse

An den im September 2008 begonnenen klinischen Studien der Phase I mit ACE-031 waren 48 Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie beteiligt. Im primären Endpunkt wurden die Sicherheit und Verträglichkeit des ACE-031 geschätzt. Nach einmaliger Verabreichung über 29 Tage durch subkutane Injektion mit Dosen von 0,02 bis 3 mg/kg an Jungen mit DMD hat sich das Muskelvolumen um 3,5 % im Vergleich zu 0,2 % bei Placebo-Patienten erhöht.

Im sekundären Endpunkt wurden die pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Wirkungen von ACE-031 bewertet. In die im April 2010 begonnenen klinischen Phase-II-Studien wurden insgesamt 24 Patienten, die über einen Zeitraum von 12 Wochen behandelt wurden, in die Studie aufgenommen; 18 erhielten ACE-031 und 6 ein Placebo.

Die pharmakodynamischen Wirkungen der ACE-031-Behandlung wurden durch eine Reihe von motorischen Funktionstests bewertet, die den 6-Minuten-Gehtest, den 10-Minuten-Geh-/Lauftest, den 4-Stufen-Klettertest und das Gower-Manöver (GW) umfassten. Die Muskelkraft wurde durch handgehaltene Myometrie und Tests mit festem System bewertet. Die Körperzusammensetzung (d. h. BMD der Wirbelsäule, Magermasse und Fettmasse) wurde durch Ganzkörper- und Lendenwirbelsäulen-DXA-Scans beurteilt. Die Lungenfunktion wurde anhand der forcierten Vitalkapazität (FVC), des maximalen Inspirationsdrucks (MIP) und des maximalen Exspirationsdrucks (MEP) bewertet.

Die Sicherheit von ACE-031 wurde durch Beobachtung der Häufigkeit und Schwere von Nebenwirkungen bewertet. ACE-031 wurde im Allgemeinen gut vertragen und war nicht mit schwerwiegenden oder schweren Nebenwirkungen verbunden. Die Studie wurde jedoch nach dem zweiten Dosierungsschema aufgrund potenzieller Sicherheitsbedenken von Epistaxis und Teleangiektasien abgebrochen.

Wissenschaftlich untersuchter möglicher Nutzen von ACE-031

    • Kann bei Patienten mit einem Symptom neuromuskulärer Erkrankungen helfen, was eine Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie verspricht
    • Hilft erheblich beim Aufbau und Erhalt der Muskulatur
    • Starke anabole und antikatabole Wirkung, die Muskelabbau verhindert
    • Reduzierung von überschüssigem Körperfett

ACE-031 mögliche Nebenwirkungen

In klinischen Studien wurden während der Behandlung mit ACE-031 von einigen Teilnehmern folgende Nebenwirkungen beobachtet:

    • Schmerzen oder Reizung an der Injektionsstelle
    • Nasenbluten
    • Zahnfleischbluten
    • Weit verbreitete Blutgefäße
    • Erhöhte Körpertemperatur

Die meisten dieser Nebenwirkungen sind jedoch nach Absetzen der Behandlung und der Anwendung von ACE-031 vollständig verschwunden. Zwischen den Worten: Es stellt sich heraus, dass nicht nur Muskeln, sondern auch Blutgefäße schnell wachsen.

ACE-031-FAQ

Sind Myostatin-Hemmer im Sport illegal?

JA: 2008 hat die Welt-Anti-Doping-Agentur Substanzen verboten, die Myostatin hemmen. Wenn Myostatin-Medikamente jedoch den medizinischen Markt erreichen, könnten sie Zehntausenden von Patienten mit genetischen Erkrankungen wie Muskeldystrophie helfen.

Was ist ACE-031?

ACE-031 ist eine wissenschaftlich entwickelte synthetische Version des Transmembranproteinrezeptors ACVR2B (Aktivinrezeptor Typ IIB)

Was ist DMD?

DMD – Duchenne-Muskeldystrophie ist eine tödliche genetische Störung mit einer allmählichen Schwächung der Muskelkraft und -funktionen aufgrund genetischer Mutationen.

Wofür wird ACE-031 verwendet?

ACE-031 wird von Acceleron Pharma zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt.

Ist Myostatin ein Hormon?

JA: Myostatin ist ein autokrines und parakrines Hormon, das von Muskelzellen produziert wird und die Muskeldifferenzierung und das Muskelwachstum hemmt.

Was ist das Ergebnis eines niedrigen Myostatin-Spiegels?

Der Mangel an Myostatin fördert das Wachstum der Skelettmuskulatur, und eine Blockierung seiner Aktivität wurde als Behandlung für verschiedene Muskelschwundstörungen vorgeschlagen.

Können Sie Myostatin hemmen?

JA: ACE-031 ist ein starker und potenter Inhibitor von Myostatin GDF-8.

Was ist ein Myostatin-Mangel?

Myostatin-bedingte Muskelhypertrophie ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch reduziertes Körperfett und erhöhte Skelettmuskelgröße gekennzeichnet ist.

Warum ist Myostatin wichtig?

Myostatin ist ein negativer Regulator der Myoblastenproliferation und -differenzierung.

Welche Gene sind am Muskelwachstum beteiligt?

IGF-1 steuert das Muskelwachstum mit Hilfe des Myostatin (MSTN)-Gens (GDF-8), das das Myostatin-Protein produziert.

ACE-031 Dosierung

Trotz der Tatsache, dass in den durchgeführten wissenschaftlichen Studien und klinischen Studien auch höhere Dosen von ACE-031 erwähnt werden, sollte (nach unserer Meinung) eine sicherere Dosis von nicht mehr als 100-200 µg ACE-031 als Einzeldosis in Betracht gezogen werden Injektion.

Überblick

ACE-031 ist eine wissenschaftlich entwickelte synthetische Version des Transmembranproteinrezeptors ACVR2B (Aktivinrezeptor Typ IIB), der mit hoher Affinität an Myostatin (GDF-8) bindet. Es wurde von Acceleron Pharma zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt. ACE-031 hilft erheblich beim Aufbau und Erhalt von Muskeln. Klinische Studien und wissenschaftliche Studien mit ACE-031 zeigten, dass das Medikament in präklinischen Modellen neuromuskulärer Erkrankungen direkt die Muskelmasse und -kraft steigert. ACE-031 hat eine starke Fähigkeit, Muskelverlust zu verhindern oder verlorenen Muskel aufgrund einer Krankheit oder ihrer Behandlung wiederherzustellen. ACE-031 wurde im Allgemeinen gut vertragen und war nicht mit schwerwiegenden oder schweren Nebenwirkungen verbunden, aber die Studien mit Acceleron Pharma wurden im Februar 2011 abgebrochen und nicht fortgesetzt.

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